Se presentarán datos adicionales de estudios de Vosoritida antes de los datos preliminares clave de la Fase 3, que se esperan para la primera mitad de 2026
Buenos Aires-(Nomyc)-BioMarin Pharmaceutical Inc, anunció ayer, nuevos resultados de estudios sobre Vosoritida en niños con Acondroplasia, que demuestran un impacto positivo en importantes indicadores de salud, como la envergadura de los brazos y la densidad ósea y estos datos se presentarán en la Reunión Anual de la Sociedad de Endocrinología Pediátrica (PES) de 2026 en San Francisco.
El tratamiento a largo plazo produce una mejora significativa en múltiples indicadores de salud: los datos de tres ensayos clínicos de extensión a largo plazo en curso demostraron el impacto del tratamiento a largo plazo con Vosoritida en medidas que van más allá de la altura, incluyendo la envergadura de los brazos y la salud ósea.
Los investigadores, demostraron que las puntuaciones Z de la envergadura de los brazos mejoraron con respecto al valor inicial en todos los grupos de edad, y la relación entre la envergadura de los brazos y la altura también se mantuvo estable a lo largo del tiempo, lo que demuestra que el tratamiento resultó en un crecimiento esquelético proporcional.
Los niños que iniciaron el tratamiento con vosoritida después de los 5 años también lograron una diferencia media en la altura de pie de 10,60 cm después de seis años de tratamiento (p<0,0001) y de 13,59 cm después de ocho años de tratamiento (p<0,0001), en comparación con cohortes de historia natural no tratadas.
“Con Vosoritida, ahora contamos con una evidencia sólida y duradera sin precedentes en el tratamiento de la acondroplasia, lo que nos brinda información valiosa no solo sobre el crecimiento, sino también sobre el impacto más amplio y sostenido en la salud del niño”, afirmó Bradley Miller, endocrinólogo pediátrico de la Facultad de Medicina de la Universidad de Minnesota.
“Cuando se observan beneficios constantes a lo largo del tiempo, se tiene mayor confianza para intervenir precozmente y tratar la afección de manera eficaz” agregó.
Otro estudio con 119 niños que recibieron vosoritida midió el impacto del tratamiento a largo plazo sobre el contenido mineral óseo (CMO) y la densidad mineral ósea (DMO), evaluados mediante absorciometría dual de rayos X (DXA) anualmente durante un máximo de seis años.
Los resultados mostraron que el CMO aumentó con el tiempo, mientras que las puntuaciones Z de la DMO se mantuvieron constantes año tras año, lo que demuestra que la salud ósea se conservó en los niños que recibieron tratamiento prolongado con vosoritida.
“Nos comprometemos a comprender y compartir el claro impacto del tratamiento a largo plazo con vosoritida en indicadores de salud que van más allá de la estatura, como la envergadura de los brazos y la densidad ósea, aspectos importantes para los miles de niños de todo el mundo que reciben este medicamento”, declaró Greg Friberg , vicepresidente ejecutivo y director de investigación y desarrollo de BioMarin.
“Tras más de diez años de investigación clínica, hemos constatado repetidamente una gran cantidad de datos que demuestran que el tratamiento temprano y a largo plazo es fundamental para garantizar el máximo beneficio en niños con acondroplasia” agregó.
Acerca de la patología: es la forma más común de Displasia Esquelética que provoca baja estatura desproporcionada en humanos, se caracteriza por una ralentización de la osificación endocondral, lo que resulta en una baja estatura desproporcionada y una arquitectura desorganizada en los huesos largos, la columna vertebral, la cara y la base del cráneo, debido a una alteración en el gen FGFR3 , un regulador negativo del crecimiento óseo.
Más del 80 por ciento de los niños con acondroplasia tienen padres de estatura promedio y la afección se debe a una mutación genética espontánea. La incidencia mundial de acondroplasia es de un caso por cada 25 000 nacidos vivos, de manera aproximada y Vosoritida se prueba en la actualidad, en niños cuyas placas de crecimiento aún están abiertas, generalmente menores de 18 años y cerca del 25 por ciento de las personas con la patología se encuentran en esta categoría.
Para obtener más información sobre nuestros ensayos clínicos en acondroplasia y otras afecciones esqueléticas, visite clinicaltrials.biomarin.com.
Acerca de Vosoritida: en niños con la enfermedad, el crecimiento óseo endocondral, un proceso esencial para la formación del tejido óseo, se ve afectado negativamente por una mutación de ganancia de función en el gen FGFR3 y Vosoritida, un análogo del péptido natriurético de tipo C (CNP), actúa como regulador positivo de la vía de señalización posterior a FGFR3 para promover el crecimiento óseo endocondral.
Vosoritida es el único medicamento aprobado para favorecer el crecimiento de niños con acondroplasia desde el nacimiento, y las guías de consenso internacionales recomiendan iniciar su tratamiento lo antes posible. Aprobado por primera vez en 2021, vosoritida ha ayudado a más de 5000 bebés y niños en más de 50 países.
Mediante estudios en curso, BioMarin lo evalúa en función de parámetros clínicos clave relevantes para pacientes con la enfermedad, como la envergadura de los brazos, la curvatura tibial o de las piernas, la proporcionalidad corporal, la morfología espinal, lo que incluye la estenosis espinal y la calidad de vida.
Vosoritida está aprobado en EE. UU., Japón y Australia para aumentar el crecimiento lineal en niños de todas las edades con acondroplasia con epífisis abiertas, y en la UE y Argentina está indicado para el tratamiento de la Acondroplasia en niños de 4 meses de edad o mayores cuyas epífisis no están cerradas, según lo confirmado por las pruebas genéticas pertinentes.
En EE. UU., esta indicación está aprobada mediante un procedimiento de aprobación acelerada basado en una mejora de la velocidad de crecimiento anualizada y la aprobación continua puede estar supeditada a la verificación y descripción del beneficio clínico en ensayos confirmatorios. Para cumplir con este requisito posterior a la comercialización, BioMarin tiene previsto utilizar los estudios de extensión abiertos en curso en comparación con la historia natural disponible.
Acerca de BioMarin: es una empresa biotecnológica global dedicada a transformar vidas a través del descubrimiento genticos que desarrolla y comercializa terapias dirigidas que abordan la causa fundamental de las afecciones genéticas con un enfoque hacia el descubrimiento de fármacos en estado de comercialización, en investigación clínica y preclínicos que abordan una importante necesidad médica no cubierta, comprenden bien la biología y brindan la oportunidad de ser los primeros en comercializar u ofrecer un beneficio sustancial sobre las opciones de tratamiento existentes. Para obtener información adicional, visite www.biomarin.com.
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