El uso de una droga para esta enfermedad rara que afecta a 1 de cada 100 mil personas fue aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica   

Buenos Aires-(Nomyc)-El medicamento aprobado es una droga que inhibe la proteína tirosina-quinasa JAK  lo que permite alargar la vida de quienes tienen esta enfermedad  y mejorar su calidad durante la sobrevida.

El ruxolitinib,nombre de su principal componente, se encuentra aprobado en más de 45 países, incluyendo los Estados Unidos, la Unión Europea y Canadá.

En un análisis a largo plazo demostró limitar o al menos estabilizar el avance de fibrosis de médula ósea, uno de los mecanismos de afectación de la mielofibrosis, algo que no se había observado con otras terapias en pacientes con enfermedad avanzada.

La mielofibrosis es una enfermedad poco frecuente, caracterizada por un Order Natrexone trastorno en la médula ósea, agrandamiento del bazo, complicaciones y síntomas potenciales como fatiga, fiebre, sudoración nocturna, picazón en la piel, dolor en los huesos, dolor o malestar abdominal y pérdida de peso.

Francisco Cervantes, hematólogo, Consultor purchase Clonidine Senior del Servicio de Hematología del Hospital “Clinic” de Barcelona explicó durante la conferencia de presentación de la droga en la que estuvo Nomyc que “el principal avance en el tratamiento de esta enfermedad ha sido la introducción de inhibidores de JAK, más precisamente de ruxolitinib que es el primer tratamiento específico para esta patología”.

Según Cervantes “esta droga permite controlar el crecimiento del brazo, que se denomina esplenomegalia, típica de esta enfermedad, que produce importantes molestias abdominales y la sintomatología constitucional, sobre todo (fundamentalmente sudoración nocturna y pérdida de peso, en la mayoría de los pacientes, lo que mejora notablemente su calidad de vida”.

“Además –-finaliza el especialista– esta intensa mejoría permite alargar la supervivencia de los enfermos, si bien no es posible la curación de la enfermedad”.

Ana Inés Varela, hematóloga del Hospital Ramos Mejía, aclaró que “además de los tratamientos clásicos para el manejo de la mielofibrosis, como la hidroxiurea o las transfusiones, hoy contamos con nuevas drogas, como el ruxolitinib, que ha probado ser muy eficaz para disminuir el tamaño del bazo y los síntomas constitucionales”.

“Con esto, muchos pacientes mejoran su calidad de vida, aumentan de peso y pueden volver a realizar algunas actividades habituales que tuvieron que dejar de hacer por la enfermedad. Mejoran los síntomas generales que son muy molestos. Esta familia de nuevas drogas está dirigida contra la mutación JAK2 V 617 F, que está implicada en la generación de la enfermedad”.

Sobre este punto, Miguel Pavlovsky, Director Médico y Científico de la Fundación de Lucha Contra la Leucemia (FUNDALEU) y Hematólogo del Centro de Hematología Pavlovsky, recordó que “estamos logrando un conocimiento acabado de los mecanismos que producen la enfermedad, y ello aumenta en gran medida las posibilidades de tratamiento”.

“Sin dudas –continuó Pavlovsky– contar con nuevas herramientas para tratar una enfermedad como esta representa un importante avance, y confiamos en que los pacientes podrán beneficiarse notablemente de las permanentes investigaciones que se realizan en torno a la mielofibrosis”.

La droga es comercializada en nuestro país por el laboratorio Novartis y ya se encuentra a disposición de los profesionales de la salud que la quieran recetar a sus pacientes.

Durante la presentación Antonia Bychowiec, paciente con esta enfermedad relató su experiencia «en el año 2000, yo tenía 50 años y un día fui a guardia por un dolor de estómago. Luego de hacerme análisis de sangre y la ecografía, la médica de guardia me dijo que no tenía nada en el estómago, pero que fuera lo antes posible a un hematólogo”.

“En ese momento –continúa Bychowiec– me detectaron policitemia vera. Para esta enfermedad el único tratamiento eran ‘sangrías’ una o dos veces al año, así que estuve sin tratamiento hasta 2012, mientras el bazo fue aumentando cada vez más de tamaño. Entonces me hicieron una biopsia y me detectaron mielofibrosis”.

«Para el año 2010, mi médico de cabecera,el doctor Bullorsky, me informa  que se estaba investigando una droga para la mielofibrosis, en ese momento me hizo realizar un análisis de sangre que dio positivo JAK 2” señala Indocin no prescription Bychowiec .

«Durante ese tiempo había bajado considerablemente de peso; me sentía mal, sufría sudoración nocturna, tenía fiebre, me veía cada vez más flaca y desmejorada” señala la paciente .

“Además –continúa Bychowiec — tenía la presión muy baja, me sentía somnolienta, con malestar. Si bien nunca dejé de trabajar, fui cambiando mis hábitos debido a la enfermedad. En un momento, el tamaño de mi bazo era tal que parecía un embarazo, y el temor a que me golpearan hizo que viajara solo en auto, que caminara con mucho cuidado en la calle, en vacaciones en la playa tenía que hacer un hueco en la arena…”

«El día que me diagnosticaron, yo estaba con mis dos hijos, y mi hematólogo me informó que no tenía buenas noticias para mí. Luego de explicarme cuál era mi situación y cuál era el pronóstico, me pasó el teléfono del doctor Pavlovsky, quien a los dos días me atendió en FUNDALEU” explica Bychowiec.

«Luego de un mes de análisis y estudios me dieron ruxolitinib. El primer día que tomé la droga dejé de transpirar de noche, al mes de tratamiento, el bazo se redujo de tamaño y ahora para palparlo lo tienen que buscar. Además, me siento mejor, los análisis dan bien, mejoró mi calidad de vida y dejé de preocuparme por lo que pudiera pasar” resume su situación actual.

Sobre cómo fue sobrellevar el diagnóstico de esta enfermedad poco frecuente Bychowiec aclara que «puedo decir que en mi vida se fue tendiendo un `hilo de ángeles’ que me protegieron y ayudaron a lo largo de esta enfermedad: en la familia, en el trabajo, en la medicina. Y hoy puedo contar mi experiencia sabiendo que es posible estar mejor pese al diagnóstico de una enfermedad poco frecuente como ésta”.

Por último la paciente expresó su agradecimiento a «los doctores Bullorsky y Pavlovsky y a la contención que tuve por parte de todo el personal de FUNDALEU, y fundamentalmente a mis hijos y amigos que me ayudaron con esto que parecía ser el fin de mi vida».

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