Es un anticuerpo monoclonal que propone una estrategia diferente para prevenir hemorragias bloquea una proteína que actúa como un freno natural de la coagulación
Un anticuerpo monoclonal indicado para prevenir episodios hemorrágicos en personas de 12 años o más que tienen Hemofilia A o B grave sin inhibidores, es decir sin anticuerpos contra el factor de coagulación utilizado en el tratamiento y cuyo mecanismo de acción es diferente del de los concentrados tradicionales de factores de coagulación, fue aprobado por la ANMAT hace poco y está disponible en el país.
La enfermedad, es una patología hereditaria poco frecuente que afecta la coagulación de la sangre y en su variante A, existe una deficiencia del factor VIII de coagulación y en la hemofilia B, del factor IX, por la que las personas pueden presentar sangrados prolongados después de una lesión o una cirugía, pero también hemorragias internas espontáneas, sobre todo dentro de las articulaciones y los músculos y cuando estos episodios se repiten, pueden producir daño articular, dolor crónico y limitaciones en la movilidad.
Durante décadas, uno de los pilares del tratamiento fue administrar el factor de coagulación que la persona no produce en cantidad suficiente, lo que transformó la expectativa y la calidad de vida de las personas con la enfermedad.
La investigación, de los últimos años, permitió desarrollar tratamientos que previenen los sangrados sin reemplazar directamente el factor VIII o IX, entre los que se encuentra Marstacimab, un anticuerpo monoclonal que bloquea la actividad de una proteína llamada TFPI, que es un inhibidor de la vía del factor tisular, que limitan la coagulación y favorece la generación de trombina, una proteína necesaria para formar coagulos.
Marstacimab se administra una vez por semana por vía subcutánea mediante una lapicera prellenada., pero a diferencia de los concentrados de factores que se administran por vía intravenosa, no requiere acceso venoso ni reconstitución del medicamento antes de su aplicación.
Además, luego de recibir la capacitación adecuada, el propio paciente o su cuidador pueden aplicar la inyección, lo que favorece la autonomía, contribuye a la adherencia a la profilaxis y no interfiere con la realización de otras actividades cotidianas.
“En lugar de reemplazar el factor VIII o IX que falta, este tratamiento actúa sobre otro componente del proceso de coagulación para ayudar a recuperar su equilibrio. Para las personas con hemofilia, contar con tratamientos con mecanismos diferentes amplía las posibilidades de individualizar la terapia y prevenir los sangrados”, señaló Mauro Dávoli, médico hematólogo, expresidente de la Asociación Argentina de Hemofilia y Desórdenes Asociados (AAHDA).
Evaluación: la principal evidencia clínica proviene del estudio internacional BASIS, un ensayo de fase 3 que evaluó Marstacimab en personas con Hemofilia A grave o Hemofilia B moderadamente grave a grave, encargado por Pfize, el laboratorio que la desarrolló.
El ensayo, incluyó una comparación intraindividual entre una fase observacional y una de tratamiento. y los resultados publicados en la revista científica Blood, corresponden a pacientes sin inhibidores contra los factores VIII o IX.3
El estudio comparó los resultados de cada participante durante el tratamiento con marstacimab con los registrados durante los seis meses previos, sin un grupo de comparación paralelo asignado al azar y de los 128 participantes que ingresaron en la fase de observación, 116 recibieron luego el medicamento.
Los resultados mostraron una disminución importante de los episodios hemorrágicos que necesitaron tratamiento y entre las personas que antes recibían tratamiento a demanda, es decir solo cuando aparecía un sangrado, la tasa anualizada estimada que es una medida que expresa la frecuencia de sangrados en términos de un año, pasó de 39,86 sangrados anuales a 3,20 durante el período con la nueva medicación, lo que representó una reducción de esa tasa de cerca del 92 por ciento.
Entre los participantes que ya recibían tratamiento preventivo regular con factores de coagulación, la tasa anualizada estimada de sangrados que requirieron tratamiento disminuyó de 7,90 a 5,09, una reducción del 35,5 por ciento y en este grupo, Marstacimab mostró una reducción estadísticamente significativa frente al tratamiento preventivo previo.
“Prevenir los sangrados es uno de los grandes objetivos del tratamiento moderno de la hemofilia, porque cada hemorragia, particularmente cuando afecta repetidamente a una articulación, puede tener consecuencias que se acumulan con el tiempo” explicó Andrea Cocca, hematóloga infantil, staff médico del Grupo Hemos para Hemofilia y Sangrados Congénitos.
“Contar con alternativas de administración sencilla y con distintos mecanismos de acción permite pensar el tratamiento cada vez más de acuerdo con las características y necesidades de cada persona”, continuó la especialista.
“La calidad de vida también se relaciona con cuánto tiempo y esfuerzo demanda sostener el tratamiento. La necesidad de realizar infusiones intravenosas frecuentes, preparar la medicación y resolver las dificultades de acceso a las venas puede interferir con las actividades cotidianas. Una alternativa subcutánea semanal puede ayudar a reducir esa carga y facilitar la organización de la rutina del paciente y su familia”, explicó la hematóloga infantil.
Entre los efectos adversos registrados con la nueva medicación, se encuentran las reacciones en el lugar de la inyección, dolor de cabeza, fiebre, dolor en las articulaciones, diarrea, picazón y erupciones en la piel.
En el estudio BASIS, no se registraron eventos tromboembólicos durante el período principal de tratamiento, aunque los autores del trabajo aclaran que “no significa que el riesgo pueda descartarse, de manera especial a medida que el medicamento sea utilizado por poblaciones más amplias”.
“Una terapia preventiva, no se evalúa solo por cuánto reduce los sangrados. También hay que considerar su seguridad, la edad del paciente, sus antecedentes, la presencia o no de inhibidores, otros tratamientos que pueda necesitar y sus preferencias. La decisión siempre debe tomarse junto con el equipo especializado en hemofilia”, agregó Dávoli, quien también es director médico de la Fundación de la Hemofilia de Santa Fe.
“El acompañamiento del equipo de salud es fundamental para resolver dudas y dificultades que puedan aparecer durante el tratamiento y también, es necesario acordar qué hacer ante un sangrado, porque recibir una terapia preventiva no elimina la necesidad de reconocerlo y atenderlo”, concluyó Cocca.
Marstacimab está aprobado desde el año 2024 tanto por la autoridad sanitaria de los Estados Unidos (FDA)5 como por la europea EMA.
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