La aprobación pone a disposición una alternativa terapéutica que puede mejorar el control de sangrados, reducir la carga del tratamiento y permitir enfoques más personalizados
Buenos Aires-(Nomyc)-Concizumab, medicamento aprobado por la ANMAT para la profilaxis de rutina de hemorragias en personas con Hemofilia A y Hemofilia B mayores de 12 años de edad con inhibidores, está disponible en el país.
La droga, es un anticuerpo monoclonal de administración subcutánea indicado una vez al día, que a diferencia de los tratamientos tradicionales que reemplazan el factor VIII o IX faltante, Concizumab bloquea una proteína del sistema hemostático llamada “TFPI”, que de manera habitual inhibe el proceso procoagulante, lo que favorece la generación de trombina, una enzima fundamental para formar los coágulos, incluso en pacientes que presentan inhibidores contra el FVIII o FIX.
La Hemofilia, es un desorden hemorrágico de origen genético poco frecuente que afecta la capacidad del organismo de formar coágulos sanguíneos, un proceso necesario para evitar o detener un sangrado.
Su tratamiento estándar para los tipos A y B es la terapia sustitutiva, que consiste en administrar el factor de coagulación faltante mediante infusiones intravenosas de concentrados de Factor VIII o Factor IX, según se trate de hemofilia A o B respectivamente.
Sin embargo, en algunos casos el organismo puede desarrollar inhibidores como respuesta inmunitaria frente a los factores de coagulación administrados, lo que hace que la terapia de reemplazo no sea eficaz y limita las opciones de tratamiento disponibles y en la actualidad, se estima que hasta el 30 por ciento de las personas con Hemofilia A severa y un 5-10 por ciento con hemofilia B severa, desarrollan inhibidores.
En este contexto, el impacto de la enfermedad en la vida cotidiana es significativo: el 75 por ciento de las personas que viven con Hemofilia severa o moderada, refiere que el dolor afecta su vida diaria7 y más del 50% presenta múltiples sangrados espontáneos en un período de seis meses.8
“La disponibilidad de Concizumab representa una nueva manera de tratar esta enfermedad. Es un avance muy significativo para las personas con hemofilia que desarrollaron inhibidores del FVIII y FIX, una de las complicaciones más desafiantes en el manejo de la hemofilia” señaló Gabriela Sciuccati, médica hematóloga pediatra, ex jefa del servicio de Hematología del Hospital Garrahan, que en la actualidad es consultora honoraria en aquel servicio.
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“Estamos ante una estrategia terapéutica innovadora, con un mecanismo de acción diferente al de las terapias tradicionales, que apunta a restablecer el equilibrio de la coagulación a través del bloqueo del TFPI y favorecer así la generación de trombina, una enzima clave para la coagulación”, continuó Sciuccati.
“Contar con una opción para la prevención de los sangrados, de administración subcutánea diaria, amplía el abordaje terapéutico y ofrece una alternativa terapéutica efectiva para personas con hemofilia B con inhibidores. Hasta ahora, este grupo de pacientes carecía de un tratamiento de profilaxis efectivo y seguro”, explicó la especialista.
“El desarrollo de inhibidores impacta de manera directa en la calidad de vida y en la complejidad del tratamiento, por lo que la posibilidad de incorporar una terapia no sustitutiva como concizumab (anti-TFPI) modifica el escenario clínico y su mecanismo de acción, independiente de los factores VIII y IX, permite actuar incluso en presencia de inhibidores, promoviendo la formación de coágulos de manera sostenida, por lo que este tipo de avances, nos permite pensar en esquemas más personalizados y adaptados a los distintos perfiles de personas con hemofilia”, agregó.
La aprobación de la ANMAT, se basa en los datos del estudio de fase 3 explorer7, diseñado para evaluar la eficacia y el perfil de seguridad de concizumab en personas que viven con hemofilia A o B con inhibidores y el medicamento, se presenta en una lapicera prellenada, portable y lista para usar, que permite una administración rápida y sencilla por vía subcutánea, con el objetivo de aliviar la carga asociada a las infusiones intravenosas. 10
Sobre el Concizumab: es un anticuerpo monoclonal anti-TFPI, inhibidor de la vía del factor tisular, que actúa de manera independiente de los factores VIII y IX y bloquea el TFPI, una proteína que impide la coagulación de la sangre y así favorecer la producción de trombina, la que contribuye a la formación de coágulos y a la prevención de sangrados.6
En diciembre de 2024, la Administración de Alimentos y Medicamentos de los Estados Unidos (FDA) y la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) lo aprobaron para la profilaxis de rutina en personas de 12 años o más con hemofilia A o B con inhibidores, está aprobado en Suiza para la misma indicación y en todos los países donde cuenta con aprobación, está indicado para la profilaxis de rutina con el fin de prevenir o reducir la frecuencia de episodios de sangrado.
Acerca del estudio Explorer 7: 133 varones de 12 años de edad o más, fueron asignados al azar en una proporción 1:2 para recibir ya sea ausencia de profilaxis durante al menos 24 semanas en el brazo uno o profilaxis con Concizumab durante al menos 32 semanas, brazo dos, o fueron asignados no aleatoriamente a profilaxis con concizumab, en el brazos tres y cuatro.14
El análisis primario, comparó el número de episodios de sangrado espontáneos y traumáticos tratados, medidos como tasa anualizada de sangrado (ABR, por sus siglas en inglés), entre los brazos uno y dos.
Los resultados mostraron una reducción del 86% en los sangrados espontáneos y traumáticos tratados en quienes recibieron profilaxis con Concizumab, con una ABR media estimada de 1,7 frente a 11,8 sin profilaxis y la mediana global de ABR con Concizumab fue cero, en comparación con 9,8 sin profilaxis y el perfil de seguridad y tolerabilidad de Concizumab en este estudio, se mantuvo dentro de lo esperado.13
Acerca de la enfermedad: se estima que la hemofilia afecta aproximadamente a 1.125.000 personas en el mundo y al ser un trastorno recesivo ligado al cromosoma X, suele manifestarse de manera diferente en varones y mujeres: alrededor del 88 por ciento de las personas diagnosticadas con hemofilia a nivel mundial son varones.
Existen distintos tipos de Hemofilia, caracterizados por el tipo de proteína de coagulación que está ausente o es defectuosa, mientras que la Hemofilia A es causada por la ausencia o defecto del factor de coagulación VIII, mientras que la Hemofilia B, por la ausencia o defecto del factor IX.
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