Lo hizo la agencia regulatoria de EEUU con dos terapias para los pacientes con anemia de células falciformes. Una de ellas es el método de las “tijeras CRISPR”, creado por las científicas ganadoras del Premio Nobel de Química 2020

Buenos Aires-(Nomyc)-La aprobación de dos terapias genéticas para la anemia de células falciformes, incluido el primer tratamiento basado en la innovadora tecnología de edición genética CRISPR, fue realizada por la Administración de Alimentos y Medicamentos de estados Unidos (FDA).

“La terapia génica promete ofrecer tratamientos más específicos y eficaces, especialmente para personas con enfermedades raras donde las opciones de tratamiento actuales son limitadas”, dijeron los funcionarios de la FDA.

La agencia aprobó Lyfgenia de bluebird bio (BLUE.O) y un tratamiento llamado Casgevy de los socios Vertex Pharmaceuticals y CRISPR Therapeutics. Ambas terapias fueron aprobadas para personas de 12 años o más. Esta última, es la terapia génica que utiliza la innovadora tecnología de edición de genes CRISPR que le valió a la científica francesa Emmanuelle Charpentier y la estadounidense Jennifer Doudna el Premio Nobel de Química en 2020.

En un comunicado, la FDA informó la aprobación de Casgevy y Lyfgenia para contrarrestar los efectos de este trastorno genético en el que los glóbulos rojos se vuelven rígidos y pegajosos al cambiar de forma de disco a una de medialuna.

Casgevy es, además, el primer tratamiento aprobado por la FDA que utiliza un tipo de tecnología novedosa de edición del genoma, “lo que indica un avance innovador en el campo de la terapia génica”, señala la agencia.

La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo hereditario doloroso que puede ser debilitante y provocar una muerte prematura. Se estima que afecta a unas 100.000 personas en Estados Unidos, la mayoría de las cuales son afroamericanos y, aunque es menos prevalente, también afecta a los hispanoamericanos.

En la enfermedad de células falciformes, el cuerpo produce hemoglobina defectuosa con forma de hoz, lo que afecta la capacidad de los glóbulos rojos para transportar oxígeno adecuadamente a los tejidos del cuerpo. Los glóbulos rojos falciformes restringen el flujo en los vasos sanguíneos y limitan el suministro de oxígeno a los tejidos del cuerpo, lo que provoca dolor intenso y daño a los órganos, que puede causar discapacidades potencialmente mortales o muerte prematura.

“La anemia de células falciformes es un trastorno sanguíneo poco común, debilitante y potencialmente mortal con una importante necesidad insatisfecha, y estamos entusiasmados de avanzar en este campo, especialmente para las personas cuyas vidas se han visto gravemente alteradas por la enfermedad, al aprobar hoy dos terapias genéticas basadas en células“, dijo Nicole Verdun, directora de la Oficina de Productos Terapéuticos del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

Las dos terapias aprobadas se elaboran a partir de las células madre sanguíneas del propio paciente, que se modifican genéticamente y se administran en una única infusión como parte de un trasplante de células madre hematopoyéticas (sangre).

Antes del tratamiento, se recolectan las células madre del propio paciente y luego éste debe someterse a un acondicionamiento mieloablativo (quimioterapia de dosis alta), un proceso que elimina células de la médula ósea para que puedan ser reemplazadas con células modificadas en Casgevy y Lyfgenia. Los pacientes que recibieron Casgevy o Lyfgenia serán seguidos en un estudio a largo plazo para evaluar la seguridad y eficacia de cada producto.

“Estas aprobaciones representan un importante avance médico con el uso de innovadoras terapias genéticas basadas en células para atacar enfermedades potencialmente devastadoras y mejorar la salud pública”, dijo Peter Marks, director del Centro de Evaluación e Investigación de Productos Biológicos de la FDA.

“Las acciones de hoy siguen a evaluaciones rigurosas de los datos científicos y clínicos necesarios para respaldar la aprobación, lo que refleja el compromiso de la FDA de facilitar el desarrollo de tratamientos seguros y eficaces para afecciones con impactos graves en la salud humana”, agregó Marks.

Datos que respaldan a las terapias: la seguridad y eficacia de Casgevy se evaluó en un ensayo con 44 pacientes que tenían antecedentes graves y el resultado primario de eficacia fue la ausencia de episodios graves durante al menos 12 meses consecutivos durante el período de seguimiento de 24 meses.

La seguridad y eficacia de Lyfgenia se basan en el análisis de datos de un estudio multicéntrico de 24 meses de duración y de un solo grupo en pacientes con anemia de células falciformes y antecedentes de eventos vasooclusivos (VOE) entre las edades de 12 y 50 años. La eficacia se evaluó en función de la resolución completa de los VOE (VOE-CR) entre 6 y 18 meses después de la infusión de Lyfgenia. Veintiocho (88%) de 32 pacientes lograron VOE-CR durante este período.

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