El nuevo factor VIII recombinante pegilado de acción prolongada ya está disponible para su uso y se utiliza para el tratamiento y profilaxis de hemorragias en pacientes con hemofilia A, el tipo más frecuente de este trastorno de la coagulación de la sangre

Buenos Aires-(Nomyc)-Debido a su vida media extendida, que es superior a otras opciones terapéuticas, el factor VIII recombinante pegilado de acción prolongada, denominado turoctocog alfa pegol, reduce la cantidad de inyecciones al año y también demostró que controla el 97 por ciento de los sangrados agudos con una o dos dosis.

La Hemofilia es un trastorno de la sangre, que se trata mejorando su coagulación, para lo que se debe sustituir el factor de coagulación ausente o defectuoso, denominado Factor VIII o Factor IX, según si es hemofilia A o B, lo que ayuda a evitar y a controlar los sangrados.

Se manifiesta con aparición de hematomas en diversas partes del cuerpo y sangrados, sobre todo en articulaciones, es decir en el tobillo, las rodillas y el codo y los músculos, y en el caso de los sangrados repetidos en las articulaciones, pueden producir dolor y discapacidad.

“El uso de esta nueva medicación permite que los niveles de factor VIII en sangre permanezcan altos entre una dosis y la siguiente, contribuyendo así a reducir el riesgo de hemorragia y, por lo tanto, de potencial daño articular”, sostuvo Virginia Canónico, Jefa del Servicio de Hematología y Hemoterapia del Hospital Guillermo Rawson.

El nuevo tratamiento ofrece una vida media de 19-22 horas en adolescentes y adultos con hemofilia, un 60 por ciento más prolongada que otros productos y de 14,3 horas en menores de 12 años, con un 85 por ciento más que otros, lo que permite reducir a la mitad la cantidad de infusiones para quienes necesitan una administración cada tres días, y un 40 por ciento menos para quienes lo hacen 3 veces por semana.

“Poder reducir la cantidad de infusiones al año es un aspecto muy valorado por los pacientes; les ahorra tiempo, mejoran su calidad de vida y, potencialmente, contribuye a la adherencia al tratamiento. Además, como en ocasiones la administración de la medicación es en el hospital, la reducción de la cantidad de infusiones contribuye a disminuir la carga sobre el sistema de salud”, explicó Canónico.

El programa de ensayos clínicos PATHFINDER evaluó, en cinco estudios clínicos multicéntricos diferentes, la eficacia y seguridad a largo plazo del nuevo tratamiento en 270 niños, adolescentes y adultos con hemofilia A, lo que representó 80.425 días de exposición, es decir 889 años-paciente de tratamiento. 

Cerca del 30 por ciento de los adolescentes y adultos que participaron del estudio PATHFINDER 2 y el 19 por ciento de todos los niños del PATHFINDER 5 experimentaron cero hemorragias y pudieron mantener una buena calidad de vida durante el estudio, por lo que los resultados positivos obtenidos llevaron a la aprobación de esta medicación en Argentina y previamente en Europa, Estados Unidos, Canadá y Japón, entre otros países.

Tratamiento prolongado: como refiere la Federación Mundial de la Hemofilia en sus últimas guías de diagnóstico y tratamiento de 2020, la administración continua de medicación en forma preventiva, lo que se conoce como profilaxis, desde temprana edad es el tratamiento ideal del paciente con hemofilia severa y es el único capaz de prevenir el daño en las articulaciones.

Aunque los regímenes de tratamiento profiláctico habituales de la enfermedad requieren unas 3 o 4 inyecciones intravenosas por semana, el uso de la nueva medicación obtuvo resultados eficaces con regímenes menos frecuentes, es decir 1 o 2 veces a la semana, para la mayoría de los pacientes, lo que permitiría que los pacientes se beneficien con inyecciones menos frecuentes y de los niveles mínimos más altos logrados con este nuevo tratamiento en comparación con otros factores VIII.

Sobre la enfermedad: es un desorden hemorrágico hereditario y congénito, originado por mutaciones en el cromosoma X, caracterizado por la disminución o ausencia de la actividad funcional de los factores de coagulación VIII o IX.

Es transmitida por la carga genética de la madre, aunque en un tercio de los casos surge sin antecedentes familiares y en su tipo A, es decir la que presenta deficiencia del Factor VIII se da en cerca de 1 cada 5 mil a 10 mil nacimientos, mientras que en su tipo B, la que tiene deficiencia del Factor IX, se presenta en 1 cada entre 30 mil a 50 mil personas.

Señales de alerta para sospechar la hemofilia:

●      Recién nacidos que desarrollan hematomas musculares en los sitios de administración de vitamina K o vacunas, hemorragia o hematoma en la cabeza.

●      Niños con hematomas en glúteos o piernas al empezar a deambular

●      Niños con hemorragias persistentes, como ante corte traumático del frenillo del labio superior.

Sobre Novo Nordisk: es una compañía global, líder en cuidados de la salud fundada en 1923 con sede central en Dinamarca que impulsa el cambio para vencer a la diabetes y a otras enfermedades crónicas graves, como la obesidad, la hemofilia y los desórdenes de crecimiento, que tiene instalaciones en unos 80 países y comercializa sus productos en más de 170.    

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