Bajo el lema “Acceso para Todos: Alianzas, Políticas públicas, Progreso” desde la Federación Mundial de la enfermedad apuntan a que se garantice el acceso sustentable y equitativo a la atención y al tratamiento, sobre todo en aquellos pacientes sin obra social, para que puedan desarrollar una vida plena y normal y minimizar el daño articular de esta enfermedad que afecta a unos 3 mil argentinos

Buenos Aires–(Nomyc)-En el marco del Día Mundial de la Hemofilia, que se conmemora hoy y en consonancia con el lema de la Federación Mundial de la Hemofilia, que es “Acceso para Todos: Alianzas, Políticas públicas, Progreso”, desde la comunidad médica se aboga para que se garantice el acceso a los tratamientos a todos los pacientes en tiempo y forma y que se trabaje en la educación de las personas con hemofilia, con el objetivo de que sepan que pueden llevar una vida completamente normal si no discontinúan la administración de las medicaciones y de esa manera protegerse de los daños potenciales que produce la enfermedad en el largo plazo. 

“Para lograr una buena adherencia al tratamiento de la hemofilia es fundamental la educación del paciente y su familia, que entiendan cuál es la importancia de la profilaxis, sus beneficios, que pueden llevar una vida normal si hacen bien el tratamiento y cuál sería la consecuencia de saltar dosis o no cumplir con las mismas, sobre todo por el daño articular que se puede producir”, afirmó Mónica Martínez, hematóloga del Sanatorio Argentino de La Plata y colaboradora de la Fundación de Hemofilia de Mar del Plata. 

Esta enfermedad, se caracteriza por un desorden hemorrágico hereditario y congénito, originado en mutaciones en el cromosoma X que provocan la disminución o ausencia de la actividad funcional de los factores VIII o IX.

Para tratarla existen dos modalidades terapéuticas conocidas como tratamiento “a demanda”, donde la administración de la medicación se hace únicamente frente a un evento hemorrágico y, por otra parte, la denominada “profilaxis”, mediante la cual los pacientes reciben desde niños los concentrados de manera preventiva para evitar las hemorragias articulares y esta última, es la que en la actualidad es reconocida a nivel mundial como la más efectiva para prevenir los sangrados y evitar los episodios hemorrágicos. 

Aunque como en muchas enfermedades, no hay una cifra exacta de pacientes en la Argentina, se estima que unas 3 mil personas padecen esta enfermedad, su transmisión es hereditaria en los 2 tercios de los casos con la siguiente ecuación de probabilidades: un hombre sano y una mujer portadora tienen un 50 por ciento de chances de tener niños sanos, un 25 por ciento de mujeres portadores y un 25 por ciento de varones con hemofilia, mientras que una pareja formada por un hombre con hemofilia y una mujer portadora presenta la única posibilidad de que nazca una mujer con hemofilia y en el tercer tercio de los pacientes la enfermedad surge como consecuencia de mutaciones espontáneas, sin que haya antecedentes familiares. 

Esta patología tiene 2 tipos, la A, donde la deficiencia es del Factor VIII y cuya frecuencia de aparición es de 1 cada 5.000 a 10.000 nacimientos de varones, y la de tipo B, con deficiencia del Factor IX, que se da en 1 de cada 30.000 a 50.000 nacimientos.

Ambas pueden presentarse en formas leves, moderadas o severas y entre sus principales manifestaciones pueden producirse sangrados espontáneos o hemorragias excesivas ante un traumatismo y con el tiempo, si no se tiene la enfermedad bajo control, la hemofilia puede causar daño en las articulaciones, especialmente rodillas, codos y tobillos, con una severa afectación de la calidad de vida.

El tratamiento consiste en administrar por vía endovenosa en forma regular el concentrado del Factor deficitario, lo que mejora la coagulación y reduce los sangrados y la adherencia mide el grado de cumplimiento de un tratamiento en función de la dosis, la frecuencia de administración y la persistencia o mantenimiento del tratamiento en el tiempo. 

Una persona que mantiene la adherencia a su tratamiento puede llevar una vida similar a la de una persona sin hemofilia, sin eventos hemorrágicos y con mejor salud articular, aunque en opinión de los especialistas, una de las circunstancias que puede provocar discontinuidad en las terapias es la entrada a la adolescencia de los pacientes, cuando están a cargo de su tratamiento y se auto infunden la medicación.

Para Martínez en los adolescentes y adultos jóvenes disminuye la adherencia al tratamiento, algo que también ocurre a nivel mundial por lo que “la llegada en 2020 de los nuevos factores de vida media extendida, permiten prolongar el intervalo de administración de tres veces por semana a dos, dependiendo de cada paciente, lo que implica una mejor adherencia al tratamiento al disminuir el número de infusiones intravenosas”.

“Permite, además, individualizar el tratamiento de reemplazo con mayor concentración y con menos inyecciones, adaptando la terapia a la medida de cada paciente con una mejor protección y a futuro sería importante que este medicamento estuviera cubierto por todos los prestadores”, destacó la especialista. 

La hematóloga del Sanatorio Argentino de La Plata explicó sobreel denominado “factor de coagulación VIII recombinante pegilado” destinado a pacientes con hemofilia A pediátricos y adultos “que esta medicación, que se administra de forma endovenosa al igual que sus antecesoras, demostró en estudios clínicos reducir la frecuencia de aplicación a 2 inyecciones por semana, un 33 por ciento menos en comparación con el factor VIII estándar, mostrando además una elevada eficacia en la prevención y tratamiento de sangrados articulares o espontáneos”. 

En relación a la situación de este enfermedad en el país Martínez aclaró que aunque el acceso es bastante bueno, aún quedan lugares donde los pacientes tienen dificultades para contar en tiempo y forma con la medicación por lo que “es importante lograr que todos los pacientes tengan su tratamiento para lograr una buena salud articular, un menor número de episodios de sangrado y una buena calidad de vida, logrando así una buena adherencia y una de las barreras para esto es la demora en la entrega del medicamento”.

“El tratamiento es costoso y sólo resulta posible si se asignan una gran cantidad de recursos a la atención de la hemofilia, pero también implica un ahorro a largo plazo, ya que los pacientes tendrán menos complicaciones, menor requerimiento de cirugías ortopédicas y será inferior el gasto sanitario y el tratamiento de profilaxis ha demostrado ser costo-efectivo por lo que es fundamental que los financiadores comprendan la importancia de poder cumplir en tiempo y forma el tratamiento”, sostuvo la también colaboradora de la Fundación de Hemofilia de Mar del Plata.

“El tratamiento de profilaxis en menores, está recomendado por la Federación Mundial de la Hemofilia y por Organización Mundial de la Salud desde la década de los 90, y por las Guías de Tratamientos de la mayoría de los países, incluyendo la Argentina y en nuestro país se extendió hasta los 21 años en el 2019 y haciéndose eco del tema del presente año “Acceso para todos” es importante que logremos el acceso a la profilaxis de todos los pacientes sin importar si tienen o no obra social ya que aún hay chicos que deben enfrentar barreras de acceso” concluyó hematóloga del Sanatorio Argentino de La Plata.

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