De aprobarse este desarrollo Argentina será el segundo país del mundo en diseñar y producir una droga biosimilar para esta patología genética que genera trastornos cutáneos, neurológicos, renales y cardiovasculares

Buenos Aires-(Nomyc)-Un tratamiento desarrollado por un laboratorio argentino para la enfermedad de Fabry, que es poco frecuente, se encuentra en la última de los ensayos clínicos, denominada 3 y de aprobarse convertirá a Argentina en el segundo país después de Japón en diseñar y producir una droga biosimilar -con base biológica y de un costo menor para esta patología. –

“La enfermedad de Fabry es una patología genética que está dentro de las Poco Frecuentes, a nivel mundial desde 2001 hay dos terapias de los laboratorios multinacionales de innovación, aunque hace poco salió una droga oral que es para algunos pacientes dependiendo del gen mutado, y como biosimilar nosotros seríamos el segundo, hay sólo uno aprobado en Japón”, detalló Mario Koch, director comercial de Latam Sur de la compañía biotecnológica Biosidus, desarrolladora del tratamiento.

El ensayo clínico tiene como objetivo demostrar la eficacia y seguridad del producto biosimilar en 20 pacientes con Enfermedad de Fabry previamente estabilizados con el producto innovador y se realiza en en centros de salud de la ciudad de Buenos Aires, Quilmes, Pergamino y Córdoba.

En la actualidad ya se está administrando en dos pacientes y hay 10 más reclutados, a quienes hay que hacerles los estudios para verificar que cumplan los requisitos para ingresar al protocolo de investigación aprobado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (Anmat).

Investigación y desarrollo: el tratamiento desarrollado es agalsidasa beta, que consisten en sustitución enzimática para reponer la proteína alfa-galactosidasa A deficitaria y prevenir, así, el depósito intracelular de la globotriaosilceramida, un glicoesfingolípido, en los lisosomas, y otros compartimentos celulares. –

Su desarrollo se obtiene mediante tecnología de ADN recombinante, un proyecto que se inició hace unos diez años e involucra una inversión total de 20 millones de dólares.

“La fase 1 fue superada con éxito y el tratamiento tiene todas las condiciones para ser exitoso, aunque por las características propias de la enfermedad, el reclutamiento de pacientes tiene aristas muy complejas, pero esperamos poder terminar el estudio y tener la aprobación para fines de 2024”, explicó Guillermo Battolla, director de Asuntos Corporativos y Recursos Humanos de Biosidus.

Battolla detalló que el tratamiento es una droga biosimular “es un producto farmacéutico que tiene como característica que su sistema de producción es a partir de seres vivos (ya sean bacterias o células), con los que con un proceso se puede alcanzar una proteína que tiene el mismo efecto terapéutico que el producto innovador”.

“Entonces, el biosimilar es un producto biológico con un efecto similar al innovador pero que puede hacerse con un costo mucho menor y eso genera en los mercados emergentes la oportunidad de acceder a terapias complejas a precios razonables”, añadió.

Battolla dio como ejemplo la hormona de crecimiento, como la que se utilizó en el tratamiento de Lionel Messi por lo que “un tratamiento de este tipo puede durar entre cuatro y cinco años con una toma cotidiana y eso representa un costo carísimo y nosotros tenemos un biosimilar para esto”.

El trabajo de Biosidus en las denominadas drogas huérfanas, aquellas que son para enfermedades poco frecuentes o desatendidas, será apoyado por el Estado nacional a través de diferentes mecanismos tanto por el Ministerio de Economía, a través de la Secretaría de Economía del Conocimiento, como el Ministerio de Salud, en la parte productiva y en el ensayo clínico de fase 3 en curso.

El pasado 1 de marzo, el presidente Alberto Fernández, en su discurso ante la Asamblea Legislativa destacó a esta compañía por su trabajo en la producción y desarrollo de drogas huérfanas y ratificó la importancia de la articulación público-privada en el ámbito de la ciencia y la salud.

En esta dirección, la empresa, que lleva 40 años produciendo biosimilares y es líder en mercados emergentes donde exporta a más de 65 países, señaló que ya están trabajando una segunda molécula para otra enfermedad poco frecuente y que el objetivo “es convertirse en un referente regional en el desarrollo y producción de este tipo de productos”.

Battolla aseguró que “el desarrollo de este tipo de drogas permitirá al Estado y al Sistema de Salud en general ahorros millonarios respecto a los tratamientos de los productos innovadores, así como el acceso a más cantidad de pacientes a un tratamiento que les brindará una mejor calidad de vida”.

“Pero en el caso de que se apruebe el tratamiento para la enfermedad de Fabry, como es el único biosimilar en la región, seguramente se exportará por lo que además de sustituir importaciones permitiría el ingreso de divisas por exportaciones”, concluyó.

Sobre la enfermedad: Fabry es de origen genético y afecta la capacidad del lisoma, es decir una parte de las células que permite descomponer elementos que es necesario destruir, se caracteriza por manifestaciones cutáneas específicas como vasos dilatados que se ven como manchas rojas; neurológicas como el dolor; renales como como insuficiencia renal crónica; cardiovasculares como miocardiopatía, arritmia y cerebrovasculares como ataques isquémicos transitorios, accidentes cerebrovasculares.

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