Aprueban droga para tratar en primera línea la Anemia Aplásica Severa

La enfermedad puede presentarse a cualquier edad, teniendo dos picos, uno entre los 15 y 25 años y otro entre los mayores de 60 aunque en ciertos casos hay factores ambientales como tóxicos e infecciones y en otros cuando se llama idiopática no se encuentran factores desencadenantes

Buenos Aires-(Nomyc)-El uso de la droga Eltrombopag para el tratamiento de la anemia aplásica severa, un desorden hematológico poco frecuente, de curso muy agresivo, que de no ser tratado puede llegar a ser fatal fue ampliado por la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) como de primera línea, es decir, como primer escalón de tratamiento, tanto para adultos como niños a partir de 6 años, en combinación con la terapia inmunosupresora estándar, con ciclosporina + globulina antilinfocitaria, el esquema terapéutico que se viene utilizando desde hace más de 30 años.

Esta nueva terapia oral, desarrollada por el laboratorio Novartis y presente en más de 90 países para el tratamiento de distintas afecciones, es un agonista del receptor de trombopoyetina y ya estaba aprobada en nuestro país para los pacientes con anemia aplásica severa que tuvieron una respuesta insuficiente a la terapia inmunosupresora y también está indicada para adultos y niños con otras enfermedades como púrpura trombocitopénica autoinmune que no responden a otras terapias y para la trombocitopenia asociada a hepatitis C.

“A partir de esta nueva aprobación, la comunidad médica dispone de una nueva alternativa de tratamiento muy efectiva, que en combinación con la terapia inmunosupresora, demostró alcanzar excelentes resultados en el control de esta compleja enfermedad”, expresó Nora Watman, médica hematóloga de adultos, especialista y referente en nuestro país en anemia aplásica severa.

Avaló esta nueva aprobación un estudio prospectivo fase 1-2 que incluyó 92 pacientes con terapia inmunosupresora más eltrombopag en primera línea y que consistió en tres cohortes diferenciadas en el tiempo de iniciación y la duración del uso de esta medicación.

La evaluación primaria fue la respuesta hematológica completa a los seis meses,  también se evaluó la respuesta global, sobrevida, recaída y evolución clonal y la mejor respuesta se vio en la cohorte en que se iniciaba eltrombopag junto con los otros inmunosupresores como el ciclosporina y globulina antitimocítica,  por una duración de 6 meses, con un respuesta completa de 58 por ciento y una respuesta global de 94 por ciento y en la actualidad se están enrolando pacientes en un estudio fase 3 comparativo con y sin el uso de eltrombopag en primera línea.

En la Anemia Aplásica, la médula ósea deja de producir la cantidad necesaria de células sanguíneas nuevas, siendo ésta reemplazada por tejido adiposo y la enfermedad se manifiesta con fatiga, palidez, dificultad respiratoria, secundaria a la anemia, hematomas o sangrado espontáneo, como consecuencia de la disminución de plaquetas e infecciones frecuentes debido al descenso de los glóbulos blancos, entre otros signos y síntomas.

Está considerada una enfermedad rara y grave, que puede presentarse a cualquier edad, aunque tiene dos picos, uno entre los 15 y 25 años y otro entre los mayores de 60 y en ciertos casos hay factores ambientales que pueden ser tóxicos o infecciones y y en otros casos, cuando se llama a esta enfermedad “idiopática”, no se encuentran factores desencadenantes.

“Esta es una enfermedad compleja de abordar, en la cual el trasplante de médula ósea con un donante hermano HLA idéntico es el tratamiento estándar de elección. Sólo un tercio de los pacientes cuentan con un hermano histoidéntico por eso es particularmente positivo poder contar con esta alternativa de tratamiento”, concluyó Watman.

Acerca de Novartis: brinda soluciones innovadoras para el cuidado de la salud acorde con las necesidades de pacientes y sociedades y con su casa matriz en Basilea, Suiza,  ofrece un portfolio diversificado para responder de la mejor manera a estas necesidades: fármacos innovadores, cuidado de la visión y medicamentos genéricos de alta calidad que colaboran en el ahorro de costos y es la única empresa global que logró posiciones de liderazgo en estas áreas.

Las compañías del Grupo Novartis emplean aproximadamente a 119.000 asociados a tiempo completo, y sus productos están disponibles en más de 180 países alrededor del mundo y para más información, por favor visite el sitio www.novartis.com.

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